諾西那生

諾西那生(INN:Nusinersen,商品名為Spinraza)是第一個用於治療脊髓肌肉萎縮的藥物。脊髓肌肉萎縮是一種罕見的神經退化性疾病,其病因是自雙親遺傳了功能低落或沒有功能的SMN基因,因此無法生產足夠的SMN蛋白,患者的運動神經元(英語:motor

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